Wie das biopharmazeutische Unternehmen Antisense Pharma heute bekannt gab, hat im März die Behandlung von Patienten mit der Krankheit “rekurrentes oder refraktäres anaplastischem Astrozytom”, einer besonders aggressiven Form von Gehirntumoren, im Rahmen einer international angelegten klinischen Phase-III-Studie begonnen. Die Studie trägt den Namen “SAPPHIRE”. Das Ziel der randomisierten, aktiv kontrollierten Studie ist es, die Ergebnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit des Antisense-Wirkstoffs “Trabedersen” (AP 12009) aus vorangegangenen klinischen Studien zu bestätigen. Trabedersen wird hierfür im Vergleich zur Standardtherapie mit dem Chemotherapeutikum “Temozolomid” (alternativ “BCNU”) getestet. Die Ergebnisse entscheiden über die mögliche Zulassung der neuartigen “Targeted Therapy” als Medikament.
Das internationale Studiendesign
Die SAPPHIRE-Studie wird in Europa, Amerika und Asien durchgeführt werden. Voraussichtlich 70 Kliniken werden daran beteiligt sein. In die Studie einbezogen werden Patienten mit der Diagnose “rekurrentes oder refraktäres anaplastisches Astrozytom”, einer besonders aggressiven Form von Gehirntumoren. Es handelt sich um Patienten, bei denen die Tumore nach einer Therapie erneut auftreten oder nicht auf die medizinische Standardtherapie ansprechen. Insgesamt können im Rahmen der Studie rund 130 Erwachsene behandelt werden. Die Patienten werden per Zufallsentscheid einem der beiden Studienarme zugeteilt: Entweder zu einer Behandlung mit Trabedersen oder zur Standard-Chemotherapie mit den Medikamenten Temozolomid oder BCNU. Die Behandlung mit Trabedersen erfolgt ambulant über einen einzelnen Katheter direkt in den Tumor und dauert maximal sechs Monate.
Großer Bedarf für neue Ansätze in der Krebstherapie
“Die Diagnose rekurrentes oder refraktäres anaplastisches Astrozytom ist auch heute noch niederschmetternd, da uns zur Behandlung der Betroffenen nur sehr unzureichende therapeutische Möglichkeiten zur Verfügung stehen. Die meisten Patienten versterben innerhalb weniger Monate nach der Diagnose. Um die Situation zu verbessern, engagieren sich Kliniken weltweit im Rahmen der SAPPHIRE-Studie. Die Daten vorangegangener Studien zeigen, dass das neue, zielgerichtete Verfahren sehr vielversprechend ist”, erläutert Prof. Rolando Del Maestro, Direktor der Abteilung Gehirntumorforschung am Montreal Neurological Institute and Hospital, Kanada. Er ist der internationale Leiter der klinischen Prüfung der SAPPHIRE-Studie.
Studienziele
Als Maßstab zur Feststellung der Wirksamkeit dient die Überlebensrate der Patienten 24 Monate nach Beginn der Behandlung mit Trabedersen. Auch das grundsätzliche Ansprechen des Tumors auf die Behandlung, die so genannte Tumorprogressionsrate, wird zur Bewertung des Behandlungserfolgs herangezogen. Die Tumorprogressionsrate wird 14 Monate nach Behandlungsbeginn für eine Zwischenauswertung der Studie herangezogen. Außerdem ist die Lebensqualität der Patienten während der Behandlung eine wichtige Fragestellung der Studie.
Zukunftstrend Targeted Therapies
Trabedersen ist eine neue, zielgerichtete Therapie auf Basis der Antisense-Technologie und das erste Präparat in seiner Substanzklasse. Antisense-Wirkstoffe hemmen die Bildung von Eiweißen, die ursächlich für die Entstehung und das Fortschreiten von Krebserkrankungen sind. Der Wirkstoff Trabedersen blockiert das Krebsgeschehen an mehreren wichtigen Schaltstellen, indem er den Tumorfaktor TGF-beta 2 (TGF-ß2) ausschaltet. Anders als unspezifische Therapien, wie Chemo- oder Radiotherapie, wirkt Trabedersen an den molekularen Wurzeln der Krankheit und schädigt kein gesundes Gewebe. Mit einem Anteil von bis zu 80% am Wachstum des Onkologiemarktes zählen die sog. Targeted Therapies wie Trabedersen zu den Wachstumstreibern im Pharmamarkt (Quelle: IMS Health). Bei erfolgreicher Zulassung wäre Trabedersen das erste Antisense-Medikament zur Behandlung von Krebs. (…)
Quelle: Presseportal vom 27.04.2009
- Informationen zur SAPPHIRE-Studie für Patienten
- Bild rechts oben auf Artikelseite: Vorher: Tumore produzieren übermäßige Mengen an TGF-β2. Dieses Protein schafft einen wirkungsvollen Schutzschild, der den Tumor umgibt und ihn gegen Angriffe durch das körpereigene Immunsystem abschirmt. Nachher: Das gegen TGF-β2 gerichtete Arzneimittel Trabedersen (AP 12009) sorgt für die zielgerichtete Herunterregulierung der Produktion von TGF-β2, was zu einem Zusammenbruch des Schutzschilds führt. Aktivierte Immunzellen können daraufhin in den Tumor eindringen und die Krebszellen zerstören. (Quelle: Krebsstudien.info)
